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施贵宝联手UniQure进军基因疗法和心衰市场

发布日期:2017-05-16 11:08来源:美中药源作者:布鲁布鲁点击量:
基因疗法由来已久,但受递送和副作用限制直到最近才再度火起来,如Bluebird Bio自两年前上市股票已翻了几番。基因疗法可以修复缺陷基因而再生缺失蛋白功能,这一点普通药物做不到。因为
施贵宝联手UniQure进军基因疗法和心衰市场    基因疗法由来已久,但受递送和副作用限制直到最近才再度火起来,如Bluebird Bio自两年前上市股票已翻了几番。基因疗法可以修复缺陷基因而再生缺失蛋白功能,这一点普通药物做不到。因为普通药物只能调节已有蛋白功能,而且主要是抑制已有蛋白功能。到目前为止基因疗法主要针对只有单一蛋白缺陷的罕见遗传病,病人主要是儿童。而心力衰竭却是多种疾病的组合,病人多是老人,并发症多,需要同时服用多种药物。这使准确定义药物的疗效和副作用要复杂很多。这区别好比在自己主场训练和到世界杯比赛。业余选手训练时也可以倒挂金钩,而普拉蒂尼世界杯也射失过点球。基因疗法用于primary care是绝对的技术前沿。
    S100A1是钙离子结合蛋白,号称心脏功能的总设计师。动物实验表明缺失这个蛋白心脏功能下降,而适度过度表达这个蛋白心脏功能增强。心衰病人这个蛋白的mRNA和蛋白水平均下降,初步临床实验表明S100A1短期安全性尚好,也有一定疗效趋势(但估计没有达到统计显着)。虽然这些数据有一定诱人之处,但毕竟现在只有一个基因药物上市(除了今又生之外)。以前已经有过病人因过敏反应和诱发肿瘤死于基因疗法。基因疗法如同手术,可逆性差,长期安全性是个问题。加上剂量难以确定,定向表达等难题,用于心衰这样复杂、多样化的疾病可以说是路漫漫。
    施贵宝曾是心血管领域的领导者,第一个ACE抑制剂卡托普利就是施贵宝开发的。后来受双PPAR激动剂Muraglitazar失败的打击退出这个领域。前年41亿美元把武松娱乐管线卖给阿斯列康似乎要推出primary care市场,但今天这个交易似乎又显示施贵宝依然对这个大市场恋恋不舍。施贵宝最近大手笔不断,都是盯着颠覆性技术。这或许是他们新CEO的三把火,但也可能预示着制药工业的未来生存方式。
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